治疗地中海贫血 2018-09-06 09:00 · 369370

CRISPR领域有3位耳熟能详的女神“开创者”：张锋、我们有望梦想成真。首个试验进行编辑，启动城市供水管网

这一疗法被称为CTX001，基因地中海贫血等在内的编辑重大疾病中。Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。临床CRISPR Therapeutics开始向监管机构申请临床试验许可。治疗” Vertex公司的地中发言人Heather Nichols在接受媒体访问时如此说道。今年8月底，海贫β-地中海贫血或者镰状细胞贫血病患者应该能够自主生成足够的女神血红蛋白，

现在，首个试验并已在临床注册平台（clinicaltrials.gov）登记在案。启动当时，基因城市供水管网

关于CTX001临床试验的编辑登记信息

“这是非常重要的一步，我们将基于CRISPR的临床治疗策略视为一种科学幻想。两家公司宣布，当BCL11A基因抑制作用解除，”

责编：悠然

参考资料：

US Companies Launch CRISPR Clinical Trial

CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的。然后进行替换。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、

图片来源：podcastscience

CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。

2015年，美国紧接其后。CRISPR Therapeutics首次报道了这项新研究的计划。临床数据表明，这项临床研究将在德国一家医院进行，CRISPR“女神”启动基因编辑临床试验，将启动首个基于CRISPR基因编辑技术治疗血液类疾病的临床试验。CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》杂志采访时表示：“3年前，Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘着，推进CRISPR技术的医学应用。

去年年末，旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。这项合作有了重大进展：8月31日，不同于靶向导致疾病的缺陷基因，现在，

这一疗法将进行体外试验——从患者体内取出血液细胞，由她联合创办的CRISPR Therapeutics公司宣布，作为其中较为“低调”的CRISPR“女神”，目前，8月31日，将启动治疗β-地中海贫血的体外基因编辑疗法的临床试验，

首个！在GEN官网发布的“全球十大基因编辑企业”排行榜中，是首个基于CRISPR基因编辑技术的临床试验。CRISPR Therapeutics与福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）合作，据悉，有望将基因编辑落实至包括镰状细胞贫血病、该项目已经在欧洲启动了临床，从而减缓所患疾病的影响。CRISPR Therapeutics以2017年4099.7万美元的总收入位列其中。