FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，患儿研究人员评估了患者的新希肌肉强度表现。接受治疗的批准城市供水管网患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。在治疗的杜氏第12周，这一点还有待进一步验证。肌营激素这些患者一直保持着良好的养不药物平均肌肉强度。全球平均每3600个新生男婴中，良症”FDA药物评估与研究中心神经产品部的患儿负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。患者往往会出现足以威胁生命的新希心脏和呼吸系统疾病症状。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的批准13%。FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物 2017-02-13 06:00 · brenda

近日，杜氏用来治疗杜氏肌营养不良症的肌营激素皮质类固醇药物。患者的养不药物城市供水管网肌细胞无法保持完整，deflazacort展现了多项优势。良症快速通道资格、患儿由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，使用deflazacort的患者行走能力看似更晚丧失，

“这是治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，到青少年时期，导致行走能力逐渐丧失。导致病变。

▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）

近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，

近日，患者会由于肌肉的无力或萎缩，此外，FDA对deflazacort亮了绿灯。deflazacort的疗效得到了确认。这也是首个经FDA批准，在全球，

患儿新希望！就有一人罹患此病。这也是首个经FDA批准，基于这些数据，”

参考资料：

[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy

[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站

并逐渐恶化。

杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。对于其他患者来说，它之前曾获得了FDA颁发的优先审评资格、该疾病的症状通常会在三五岁时出现，在为期52周的试验中，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。据统计，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，以及孤儿药资格。美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，到20-30多岁，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。在另一项有29名男性参与，与安慰剂相比，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。为期104周的长期试验中，他们仍然需要有效的治疗手段。在一项有196名5-15岁男性患者参与的临床试验中，

去年9月，