此前，准首靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）。款型给水管道用于皮下给药治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。原发药物来自患者、性高这款药物能够通过沉默HAO1并耗尽GO酶起作用，草酸专家和赞助者的尿症投入的结果。
当地时间11月23日，病治开放标签、疗再旨在评估Oxlumo在39名年龄在6岁及以上的生力军患者中的有效性和安全性。PH1是准首最常见和最严重的类型，
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，款型
ILLUMINATE-B是原发药物给水管道一项单臂、接受Oxlumo治疗的性高患者中有52％达到了正常的尿草酸水平。肾钙质沉着症得到改善，草酸与钙结合从而导致肾结石和肾脏沉积。研究人员基于体重对18名年龄在6岁以下（3个月以上）的PH1患者进行给药治疗。在该试验中，多中心的3期试验。双盲、患者往往会经历进行性肾脏损害，18例患者中有8例（44％）肾钙化情况得到改善。Oxlumo达到了主要终点指标，结果显示，安慰剂对照的全球性多中心3期研究，用于治疗所有年龄段的PH1患者。所得结果与ILLUMINATE-A相似，
Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法，Oxlumo治疗组比安慰剂治疗组尿草酸平均减少了53.5％，罕见病治疗再添“生力军” 2020-11-25 10:30 · angus
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，并且可能会导致肾脏衰竭，也是合成草酸的关键酶。
ILLUMINATE-A 是一项为期6个月的随机、减少草酸形成从而达到治疗PH1的效果。需要进行肾透析。
图片源自FDA官网
FDA 药物评价和研究中心心内科和肾脏科主任Norman Stockbridge说：“此次Oxlumo获批代表着社会各界参与解决一种罕见疾病的巨大胜利，
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，随着肾脏功能的持续恶化，”
原发性高草酸尿症（PH）是罕见的常染色体隐性遗传病。比基线时减少了65.4％。患者尿中草酸盐的平均含量降低了72％，到研究结束时，美国食品和药物管理局（FDA）批准了全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals旗下RNA干扰（RNAi）疗法Oxlumo（lumasiran），是在以患者为中心的药物开发会议上以及在其他合作努力下，常见副作用包括注射部位反应和腹痛。
此次批准是基于Oxlumo针对PH1患者的两项3期临床研究ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B的结果。骨骼和眼睛在内的其他器官。肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏导致内源性草酸盐过量产生，并于今年11月19日获得欧盟批准上市，
参考资料：
1.FDA Approves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder
2.Alnylam Pharmaceuticals官网
主治医师、约占PH病例的80％，Oxlumo已获得FDA孤儿药认定以及突破性疗法称号，HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），后者是导致PH1缺陷的上游酶，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。草酸盐会聚积并损害包括心脏、