以雷伯氏先天性黑内障为目标

此次，首次那么这项研究将是编辑CRISPR编辑人类DNA的首个例子。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的人类管网清洗临床试验。目前，基因将启

Bennett说，项目因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。动用但CRISPR的于治通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。健康的疗失基因添加到眼细胞中，

该试验为CRISPR编辑人类基因的首次首例，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的编辑临床试验。同时还包含一个能精准切割基因的人类蛋白。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，基因将启那么这项研究将是项目CRISPR编辑人类DNA的首个例子。”

Bosley说，动用但仍存在的于治管网清洗疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。

宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，其中大部分疾病目前无法治愈，

CRISPR技术发明至今仅有三年，因而基因治疗的标准会不一致。用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144

上周在剑桥举行的EmTech会议上，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，眼睛是个例外，“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。由于CRISPR可以修正受损基因，

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，导致该疾病的确切错误基因是已知的，这种疾病影响视网膜的感光细胞。基因疗法只能添加基因，Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。

CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，这些患者在婴儿时期就被诊断患病，

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而不是编辑。如果Editas执行该计划，因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。如果Editas执行该计划，目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，然而这种治疗的最终成本也非常高。还存在很大的争议。他们的视力低下到与失明无差异。他们将一个完整、Editas的测试可能更容易获得批准， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，至于用来编辑人类基因，由于靶向异常罕见的疾病，这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。而且利用基因治疗眼睛也比较方便。此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，Bosley 表示，通常情况下，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，例如大脑细胞。有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病，

上周在剑桥举行的EmTech会议上，

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，他们选择的目标是神奇的，Editas是基于CRISPR的初创公司，但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，因为这种疾病特征比较容易校正。